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Therapiestrategie für Erbkrankheiten

Forscher aus Wien und Utrecht fanden eine Methode, um die Wirkung bereits zugelassener Arzneien auf seltene genetische Erkrankungen zu analysieren. (Pharmaceutical Tribune 10/19)

Ein Rosiglitazon-Molekül gebunden an einen Ionenkanal soll auf die richtige Spur führen, um neue Therapieoptionen zu finden.

Für rund 90 Prozent der seltenen Erkrankungen gibt es keine wirksamen Medikamente. Ein Team um Ass.-Prof. Mag. Dr. Anna Weinzinger, Department für Pharmakologie und Toxikologie, Uni Wien, und Forscher des Medical Centers der Uni Utrecht wollen das ändern und entwickeln computergestützte Methoden für das „drug repurposing“ – das Finden neuer Anwendungen für bereits zugelassene Arzneimittel – am Beispiel der extrem seltenen Ionenkanalerkrankung Cantú-Syndrom. „Unsere unkonventionelle Idee ist ganz einfach“, meint Xingyu Chen, Erstautorin der in „Frontiers in Pharmacology“ publizierten Studie*.

Rosiglitazon, wegen Nebenwirkungen u.a. an Kaliumionenkanälen vom Markt genommen, diente als Werkzeug, um die Bindungsstelle für weitere Wirkstoffe zu finden. Die Erkenntnisse über den Bindemechanismus schrieben die Forscher in ein dreidimensionales Interaktionsmuster um, das sie dann zur Suche nach zugelassenen Arzneistoffen mit ähnlichen Eigenschaften herangezogen haben. „Überraschenderweise fanden wir auf diese Weise zahlreiche zugelassene Medikamente, welche bisher nicht mit unserem Protein assoziiert waren“, berichtet Weinzinger. Forscher in Utrecht bestätigten die In-silico-Daten durch Experimente. Die neu gefundenen Arzneistoffe seien auch bei diversen Cantú-Syndrom auslösenden Mutationen wirksam. Die entwickelte Strategie könne für viele weitere Proteindefekte eingesetzt werden, hofft Weinzinger.

*Chen X et al., Front Pharmacol, May 2019; doi: 10.3389/fphar.2019.00549

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